行业报告｜政策监管支持下的儿童用药（免费下载）-永久免费的源码丞旭猿

儿童不是成人的「缩小版」，而是处于生长发育中的个体，这一特点给药物开发带来了巨大的挑战。鉴于此，世界主要国家为推动儿童药物的研发与转化，纷纷推出了鼓励政策。

为了帮助读者深入了解我国及欧美日等国儿童用药政策和立法的相关情况，丁香园 Insight 线上讲堂专门推出「政策监管支持下的儿童用药（政策篇）」课程，并提供相应报告下载。

长按以下二维码，或点击文末「阅读原文」即可获取！

本期报告内容包括：

1、儿童用药开发概述：儿科人群范围、未满足需求、研发难点、考量因素

2、中国儿童用药政策：时间轴、政策文件、指导原则

3、欧美日儿童用药政策：各国儿童用药策略和表现

PS：「儿童用药报告-数据篇」将于 10 月 13 日 在 Insight 线上讲堂分享，欢迎各位老师密切关注 Insight 数据库相关信息

儿童药品研发转化的挑战日益凸显

根据第七次全国人口普查公报的数据，2021 年，全国 0-14 岁人口为 2.53 亿人，占全国人口的 17.95%，较 2010 年上升 1.35 个百分点。这表明我国少儿人口比重回升，生育政策调整取得了积极成效，但也令儿童用药的挑战日益凸显。

综合来看，儿童药品呈现出品种、规格、剂型少，存在成人药物的超说明书用药；临床研发困难，儿童用药安全信息不全，儿童用安全性辅料信息较少；成人药品直接应用儿童，剂量不准确、生物利用度改变、儿童依从性较差；可获得性差等特点。

儿童药品之所以表现出上述困难局面，与其发育特征息息相关。ICH E11 根据年龄将儿科患者分为早产新生儿、足月新生儿、婴幼儿、儿童和青少年。不同年龄的儿科患者，其器官系统发育所处的阶段各有不同，这会影响药物的 PK、PD 和/或脱靶效应，有可能导致药物在安全性和有效性方面与成人相比存在显著差异。

这些因素令儿童药品研发相较成人更加困难。在儿童药品的临床试验中，需遵循「风险最小，伤害最小」的设计原则，要综合考虑患者最小年龄、药品对发育中的器官系统的影响、药物靶点对器官发育的作用、药物的选择性和特异性以及临床给药期限等诸多问题。

这对临床试验的设计和开展提出较高要求，故而导致儿童药品临床研究机构少，儿科受试者难招募易脱落，研发周期长，儿童药定价优势不明显，开发品种容易扎堆普药，开发创新药难度大因此国内开发偏少等不足。

政策鼓励与技术指导双重发力

解决儿童用药问题是提高儿童健康水平的重要手段，已经引起我国政府的高度关注，并在近年来陆续采取了一系列措施向儿童药品倾斜，发力方向主要包括鼓励性及规范性政策法规和技术指导原则两个方面。

2011 年，《中国儿童发展纲要（2011-2020 年）》提出鼓励儿科用药研发，扩大国家基本用药目录中儿科用药的范围。2014 年，我国卫生主管部门印发《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。

2021 至 2022 年,《中国儿童发展纲要 (2021-2030 年)》及《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》等文件法规在鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作，赋予新药市场独占期等做出了进一步的规定，为儿童药品的研发上市提供了新的助力。

除了政策鼓励和法规支持外，制定技术指导原则也是我国推动儿童药品更好发展的重要发力点。

随着 2017 年国家药监局加入 ICH，逐步开始适用 E11/S11 和 S5(R3) 等指导原则，我国的儿童用药的相关技术指导原则的起草，儿童用药技术指导原则数量明显增加，已发布包括儿科人群的药代动力学研究、临床试验、非临床安全性研究，成人数据外推儿科人群、真实世界研究支持、儿童化药药学开发，临床药理学研究、化学改良新药的临床试验、说明书儿童用药撰写、儿童用药口感设计与评价等指导原则。

总体而言，我国在儿童药品支持政策和技术指导规则制定方面，力度日益增强，不过目前暂时还没有针对儿童用药专门立法，儿童用药的相关规定散布在多部法律法规中，缺少统一的政策引导和系统监管。这一短板或为后续需要加强之处。

汲取他山之石助力儿童用药改善

儿童用药的短缺问题是全球范围内的共性问题。为了解决这一问题，世界各国根据自身情况进行了许多有益尝试，积极汲取其经验对于改善我国的儿童药品状况会起到「它山之石可以攻玉」的助益作用。

美国儿童用药的核心是发挥「胡萝卜」BPCA 法案和「大棒」PREA 法案的协同作用（《2012 年食品药品监督管理局安全与创新法案》对 BPCA 和 PREA 已进行永久授权），促成企业开展儿科研究，完善儿科用药信息。其中，BPCA 赋予儿童药物「额外 6 个月儿科独占期」，PREA「则强制要求开展儿科研究」除非 FDA 豁免。

随着两部方案的实施，美国新增的儿童用药标签批准在逐步增加，其中以「大棒」PREA 的效果最为明显，每年根据 PREA 获批标签的占比最大。自 2006 年起，每年只依据 PREA 批准的药品标签的占比在 50%-90% 之间。从 1998 年到 2022 年 3 月，PREA only 占比为 57%（569/993)。由此可见，胡萝卜+大棒协同的政策体系中，大棒的威力更为明显。

欧盟的儿童用药策略与美国类似，同样采用了采用「胡萝卜」+「大棒」的鼓励+强制结合的协同策略。其专门立法《儿科药品管理条例》给出了额外 6 个月的专利保护延长的儿科独占权，而且规定自 2008 年 7 月 26 日起，所有新药申请必须提交儿童药物研发计划，自 2009 年 1 月 26 日起，新适应症、新处方、新剂型的补充申请也必须包括儿童用药研制计划。

通过比较《儿科药品管理条例》颁布前后的情况，可以发现在新批准的药物方面有明显的积极效果。在有儿科立法的法律体系和没有儿科立法的法律体系之间的国际层面比较也是如此：有立法规定的法律体系的新儿科药物数量要高得多。

日本则主要采取「鼓励」措施，并没有采用「强制」要求。其中鼓励措施主要包括：①延长复审期至 10 年，延缓仿制者进入；②儿科用药的价格保护（溢价）；③在美欧等国广泛使用且可外推至日本的，可豁免临床+价格保护；疗效获普遍认可的无需重复临床；④组织编制优先开发的清单等。研究表明，这些措施的推出大幅提升了药物的上市进度。

当下，儿童药品研发与供给距离医患需求存在着不小的落差。为了弥合其中的差距，政企学研等多方正在为打通其中壁垒而不断努力。

欲了解更多「政策监管支持下的儿童用药」内容详情，可免费下载 Insight 数据库自研报告，并观看丁香园 Insight 数据库高级商业分析师 Wynn 老师为您带来的精彩讲解。

完整报告缩略图

长按扫描以下二维码，

或点击文末「阅读原文」

即可获取报告及讲解视频

免责声明：本文仅作消息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。

编辑：加一

PR 稿对接：微信 insightxb

投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

点击卡片进入Insight 小程序

药品申报、临床、上市、一致性评价…

随时随地查！

Insight医药情报助手，交易担保，放心买，进入 Insight 小程序，查询更多小程序

↓↓ 点击免费下载报告全文

声明：本文部分素材转载自互联网，如有侵权立即删除 。